2021-01-07
FDA1992年启动的加速批准计划（Accelerated Approval Program）给予药物批准“绿色通道”，以使那些有潜在治疗疗效但目前无有效药物的疾病。
批准的标准基于替代终点（Surrogate endpoint）。
替代终点指在临床研究中显示有一定效果，但无法保证是否真正有效，在癌症药物中，一般是以肿瘤是否有缩小作为评判标准。
按照FDA的加速批准计划，只要达到替代终点的药物即可能进入“绿色通道”，从而不做I，II，III期临床试验就可以上市。
这好象是一个药厂、研发机构、医院、病人共赢的局面，连特朗普都似乎很赞赏的样子呢！
然而，JAMA Internal Medicine发表的文章分析显示，在1992起到2017年的25年中，通过快速审批的93种癌症药物里，只有19种（20.4%）在临床治疗中被证明最终有效（延长了病人的生存时间）。
而绝大多数药物在临床中都没有达到预想的效果（例如只是暂时缩小了病人的肿瘤）。
作者建议对于获得加速批准计划的药物应该及时应用临床终点，如生存，生活质量等终点再进一步确认疗效。仅用替代终点是不够的。
FDA发言人在回应时称，加速批准计划只批准获益/风险比较高的药物（言下之意是：这已经是最有可能尽快找到有效药物的方法了！），而且，肿瘤的疗效评价也包括无疾病进展时间（PFS）、有效率/缓解率等其他指标，并不只是生存期（OS）。
【参考文献】
An Overview of Cancer Drugs Approved by the US Food and Drug Administration Based on the Surrogate End Point of Response Rate
Assessment of the Clinical Benefit of Cancer Drugs Receiving Accelerated Approval
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