中国台湾研究者Yang 等报告， 在EGFR 突变（EGFRm） 型晚 期非小细胞肺癌（NSCLC）患者 中，奥希替尼160 mg qd 方案治疗 软脑膜转移（LM）有效。（J Clin Oncol. 2019 年12 月6 日在线版 doi: 10.1200/JCO.19.00457）
为了评估奥希替尼治疗 EGFRm 型晚期NSCLC 软脑膜 转移患者的情况，该项Ⅰ期研究 （BLOOM） 入组既往EGFRTKI 治疗进展的此类患者，给予奥 希替尼160 mg qd 方案治疗。主要 终点为确认的客观缓解率（ORR）、 缓解持续时间（DoR）、无进展 生存期（PFS）、总生存期（OS）、 药代动力学（PK）和安全性。其 他终点包括脑脊液细胞学和神经 系统检查相对基线时的变化。
研究者根据RECIST 1.1 标准评 估了可测量病灶，独立的盲法评估 中心（BICR）根据神经肿瘤LM 影 像学疗效评估标准评估了LM 情况。
结果显示， 共纳入了41 例 患者。神经影像学BICR 评估 的LM ORR 和DoR 分别为62% （95%CI 45%~78%） 和15.2 个月 （95%CI 7.5~17.5 个月）。研究 者评估的ORR 为41%（95%CI 26%~58%）， 中位DoR 为8.3 个 月（95%CI 5.6~16.5 个月），中位 PFS 为8.6 个月（95%CI 5.4~13.7 个月，数据成熟度为78%）；中位 OS 为11.0 个月（95%CI 8.0~18.0 个月，数据成熟度为68%）。
40 例患者中有11 例（28%， 95%CI 15%~44%） 经确认达到了 CSF 肿瘤细胞清除。21 例基线评 估异常的患者中有12 例（57%） 的神经功能得到改善。不良事件 和PK 曲线与既往报道一致。