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Ⅲ期临床研究是评估新药治疗作用的确证阶段，也是为药品注册申请获得批准提供依据的关键阶段。Ⅲ期临床研究一般为具有足够样本量的随机化盲法对照研究，即RCT研究，临床研究将对试验药物于安慰剂或已上市药品的有关参数进行比较，研究结果应当具有可重复性。研究者和/或申办者可以根据Ⅲ期临床研究的结果申报新药上市许可证或生产批文，再由药品监督管理部门进行技术审评，如果审评结果认为该药物是安全和有效的，那么将由药品监督管理部门颁发产品许可或上市许可，在我国则颁发新药证书和生产文号，如为境外生产则颁发进口注册证。得到许可证后，该药品就可以在该国家或地区合法进行生产了销售了。

Ⅲ期临床研究的优点显而易见，但缺点就是研究周期太长，对于临床急需的药物，患者等不起。因此我们可以使用替代终点、中间临床终点或早期临床试验数据为依据暂时批准药品上市，即有条件批准上市，在药品上市后需继续完成确证性临床研究证实药品获益后，申请获得完全批准。

有条件批准上市的关键词是“快”，缺点就是数据量较少，疗效和安全性的可信度较低，证据等级较低。究其原因是由于所谓确证性临床研究前的早期临床研究，样本量普遍较小，且以单臂设计为主，即没有对照组，也无法设盲，所以对偏倚的控制非常有限，研究结果的可重复性较低，所以结果相对不稳定，相比Ⅲ期临床研究，证据等级低。基于以上原因，对于使用早期临床试验数据申请有条件批准上市的药品，都会要求申请人应在申请上市许可时提交承诺的上市后确证性临床研究计划和方案以及完成期限、上市后风险控制计划等，否则会面临注销有条件批准药品的药品注册证书的严厉处罚。

另外还有一个风险，就是由于数据量较少，对安全性的评估可能没那么全面，在最新的《临床急需药品附条件批准上市技术指导原则（征求意见稿）》中也明确指出，药品上市许可持有人应当在药品上市后采取相应的风险管理措施，保证患者用药安全。也就是说，对于使用早期临床试验数据申请有条件批准上市的药品，由于其临床研究样本量普遍不足，对于安全性的观察十分有限，所以企业需要承担管理患者不良事件处理的责任主体，保证患者的用药安全。

当然，鉴于新药研发至获批上市的长周期，近年来各国药审部门也一直致力于药审制度的改革；以美国FDA为例，主要有四种新药加快审批途径，分别是快速通道、突破性疗法、加速批准和优先审评。

首先，快速通道针对的是治疗严重疾病且目前临床用药空缺的新药，比如针对近期肆虐全球的COVID-19病毒感染，近日美国FDA批准了吉利德科学（Gilead Sciences）公司开发的还处在临床使用阶段的抗病毒疗法瑞德西韦（remdesivir）获批孤儿药资格（Orphan Drug Designation），其适应症为新冠状病毒疾病（COVID-19）；孤儿药本是指一些专门用于治愈或治疗/控制罕见病的药物，通常，罕见病药物的研发成本高昂、上市之后价格也高昂，但企业回报却未必丰厚。因而在追求利润和投资回报的情况下，医药企业不倾向于针对适用症或者适用病患过少的罕见疾病进行研发。

为了鼓励对被忽视的罕见病治疗用药研发，1983年开始美国FDA给针对孤儿症的研究项目提供绿色通道，加速审批的过程。同时，孤儿药身份可以为制药公司提供在该是适应症上为期7年的市场独占期（exclusivity），即7年内任何药厂不得仿制该药物用于在获批适应症领域进行治疗。

此外，在药物开发过程中，制药企业还能够获得与合格临床测试相关的税务抵免，以及递交新药申请时特定费用的减免等其它优惠。在重大疫情面前，吉利德科学公司开发的瑞德西韦被认为是“扼住新型冠状病毒咽喉”的新希望，因而让这个处于研究阶段、尚未完成全部临床的药物成为备受瞩目的焦点。

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其次，突破性疗法针对的是对现有疗法有明显改善的新药，这里面占大多数的是抗肿瘤新药；第三，加速批准针对的是目前临床用药空缺、基于替代终点而批准的新药，第四，优先审评是指在申请受理后6个月内完成审评的新药。

尽管四种快速审评途径的评判标准各不相同，但实际上四种快速途径之间存在相似性，一种新药往往可以获得不止一种快速审评通道。同时，药审部门也加强了在新药获批上市后继续收集患者使用的相关数据，对上市后药品进行安全性监测，以便有利于对上市前有潜在性风险的药品进行较深入的研究，真正保证患者安全、有效地用药。