张先生今年61岁，2013年10月确诊肺癌（右肺中央型中分化鳞癌），手术切除右肺两叶。但术后不到一年，就出现了肺门和纵隔淋巴结转移，肿瘤还侵犯了大血管。医生判定为IV期（晚期），建议他做化疗（紫杉醇+卡铂），但治疗并不顺利，肿瘤继续增大，还出现了严重的骨髓抑制和感染等副作用。

张先生的主管医生找到他，介绍说：“您目前的情况，可以考虑参加我们一个新药的临床试验。”

“临床试验？拿我当‘小白鼠’吗？不不不，张先生连连摇头，再说了，做试验的东西，能有多好？”

“你觉得免疫治疗比如PD-1/PD-L1抑制剂怎么样？”主管医生笑了。

“那个我听说过！什么K药啊，O药啊，效果很神奇啊！” 张先生瞬间两眼放光。

“那就是了，现在Pembrolizumab（Keytruda，即俗称的K药）, Nivolumab（Opdivo，即俗称的O药）在国外已经上市了，但想在中国上市，就必须经过临床试验，那些不符合条件进入相关临床试验的患者，还要自费跑到香港甚至国外去买药，你还觉得临床试验没有好药吗？”

“这......”张先生若有所思。

“临床试验也分阶段。Ⅰ期试验主要看药物在人体内是如何吸收和代谢的，以及人用药后有什么不良反应，也就是安全性，同时探索药物最大耐受剂量(Maximal Tolerable Dose，MTD)、剂量限制性毒性(Dose-Limiting Toxicity，DLT)，为接下来II、III期临床试验设计和给药方案提供依据；Ⅱ期试验是初步看药物对患者的疗效和安全性，我建议您参与的这项试验，就处于Ⅱ期；如果Ⅱ期试验得到了不错的结果，就会继续进行Ⅲ期试验，扩大患者规模进行验证；如果关键性的Ⅲ期试验取得了理想的结果，会推动国家药监部门批准这个药上市、用于广大患者。”主管医生趁热打铁。

“那我参加这个试验，具体有什么好处呢？”

“首先，您现在病情比较重，咱们常规的治疗手段比如手术、化疗、放疗等，效果都不好，还产生了比较严重的副作用。近些年肺癌的治疗手段有很多新进展，我推荐您尝试的PD-1抑制剂类药物就是其中之一。 换句话说，做临床试验的往往都是当前最新、最先进的治疗方法，可能比现有治疗的疗效更好、副作用更低。

此外，PD-1抑制剂价格昂贵，您加入临床试验后，治疗药物是免费使用的，一些检查也是免费的，大大减少了经济负担。但药物疗效、疗效预测指标及毒副作用方面还有些不确定性”

最后，加入临床试验后，您会有自己的‘专属’医生和研究护士，严格按照医疗规范和试验方案，为您诊治、长期随访和严密观察您的病情变化，并做详细的记录。您接受到的是最佳的医疗服务。”

 “听起来是还不错啊”。

“你挑临床试验，临床试验还要挑你呢！”主管医生轻轻拍了拍张先生的肩膀，“临床试验不是谁想参加就能参加的，哪些患者可以加入、哪些不能加入，每项临床试验都有严格的规定，我们称为入选标准和排除标准。”

“那我被筛选进临床试验以后，就可以接受新药治疗了吗？”

“不，是随机入组，通过一套科学的方法，确保每位入组的患者，都有均等的机会进入新药组或对照组”。

 “我病情这么重，您就把我分到新药组吧，挑几位病情轻的，让他们用老药……”

 “这个分组我说了不算，所谓‘没有比较就没有鉴别’，要验证新药好不好，需要有个参照，作为参照的往往是当下最好、或标准的治疗。所以即使分到对照组，你也不用太焦虑的。”主管医生继续耐心的解释道。

“哦，哦。”张先生恍然大悟。

“临床试验不仅是“随机化”，也是“盲化”，谁都不知道您用的是哪种药，包括主管医生、护士和您本人。只有这样，我们才能不受主观因素干扰，准确地观察和评价药物效果。这就如同咱们都蒙上眼睛品尝美食，您尝到哪一盘，要到拿掉遮眼罩那一刻才揭晓。”

“我明白了，我很愿意加入！”张先生点点头。

“别急，哪有什么十全十美的事情，我也跟您说说您需要配合我们做的事情、以及您可能承担的风险吧。首先，这是一项Ⅱ期试验，尽管I期试验已经初步验证了安全性，在国外上市的同类药物也已经被证明是安全有效的，但任何药物都可能有副作用，这是因人而异的。比如您用过的紫杉醇+卡铂化疗，有的患者疗效很好，对您却并不理想，还出现了严重的不良反应。所以，不排除您用药过程中可能发生或轻或重的不良反应。新药应用时间短，有些不良反应我们缺乏了解和预期，这不像在临床上用了多年的老药。我不能保证新药对您一定安全有效，当然，从我们已经掌握的国内外研究数据，整体上我们对这类药物的安全和有效性是有信心的。同时，您的主管医生会严密监测您用药后的各种反应，万一发生了不良反应，会及时警觉、积极处理。”

“第二，您需要配合我们做好随访复查。您家在外地，但根据我们的疗程安排，每个疗程的第一天，您需要来我们医院接受静脉输液，然后回家休息20天；一直持续到治疗结束。为了保证治疗的安全和疗效观察，我们需要您严格遵守医嘱，确保来医院治疗和随访。同时，按照试验方案，每次随访时您需要做一些检查，目的是更好地观察病情，这些检查是免费的，但需要您‘听话’、配合医生的操作。”   

“这些我能理解，但我还听说入临床试验是‘上船容易下船难’，真的这样吗？”张先生显然还是有些疑虑。

“一旦入组，我们当然希望在保证您安全和权益的前提下，您尽力配合治疗、检查和随访，完成试验。但这并不是说您必须无条件坚持。事实上，我们对患者安全和意愿的尊重，超过了对科研结果的重视。

每位加入临床试验的患者，都需要签署一份知情同意书，它写明，按照国家法律规定，临床试验必须经过国家监管部门审批才能开展，整个过程有专门的伦理委员会监督。您在决定是否加入的时候，享有充分知情权，您提出的任何与试验有关的问题，我们都会如实解答。关于是否参加，决定权完全在您，即便您不参加，也不影响我们尽心尽力为您提供其他治疗。我们预期到的任何风险，也都会如实提前告知您。在试验过程中，您有权随时退出，不需要理由。我们不会因此对您有‘看法’，也不影响您后续在我们这里接受治疗。关于试验流程或药物有任何信息更新时，您有权知情和重新决定是否继续参加试验。如果您出现了与试验药物有关的身体损伤，我们会及时处理，并依照试验方案提供适当赔偿。您从老家来随访，我们还会提供交通补贴。总之，我们会在各环节确保您的安全和权益，您享有充分知情权和决定权，不存在‘上船容易下船难’的情况。”

讲到这里，张先生豁然开朗，充满期待地进入了临床试验。最后，他被随机进入了新药组，第一个疗程结束时，肿瘤已经开始缩小，各种症状也显著减轻。

结语：临床试验用的所有药物，在广泛用于患者之前，都要经过‘临床前研究’和‘临床研究’，临床前研究会在细胞、分子水平或动物身上，验证药物的作用和毒性，证实安全有效之后，通过国家相关部门的严格审批，才能做临床试验，也就是用于人体，研究它在我们体内的代谢过程、作用和安全性。如果把新药比作‘新兵’，临床试验就是‘实战考核’，考核合格后才能上战场。

同时，临床试验非常严格谨慎，开始之前要经过国家相关部门的审查、论证，获得批准后才可以招募患者，整个试验过程不仅有严格的“入选”和“排除”标准，还有严密的随访、监测和记录，可以更好的保护患者的安全和权益。患者绝不是放养的“小白鼠”，更有可能是尝到“第一颗葡萄”的幸运儿。

对于张先生来说，参加临床试验这是一个充满希望的征程。但现实中还有很多患者，对加入临床试验还存在各种各样的存在误解和顾虑。点击下文，看看我们的梳理和澄清吧。