经常上新闻头条的癌症神药是否真的有效！

2019-05-31

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FDA1992年启动的加速批准计划（Accelerated Approval Program）给予药物批准“绿色通道”，以使那些有潜在治疗疗效但目前无有效药物的疾病。批准的标准基于替代终点（Surrogate endpoint）。替代终点指在临床研究中显示有一定效果，但无法保证是否真正有效，在癌症药物中，一般是以肿瘤是否有缩小作为评判标准。

按照FDA的加速批准计划，只要达到替代终点的药物即可能进入“绿色通道”，从而不做I，II，III期临床试验就可以上市。这好象是一个药厂、研发机构、医院、病人共赢的局面，连特朗普都似乎很赞赏的样子呢！

然而，JAMA Internal Medicine发表的文章分析显示，在1992起到2017年的25年中，通过快速审批的93种癌症药物里，只有19种（20.4%）在临床治疗中被证明最终有效（延长了病人的生存时间）。而绝大多数药物在临床中都没有达到预想的效果（例如只是暂时缩小了病人的肿瘤）。

作者建议对于获得加速批准计划的药物应该及时应用临床终点，如生存，生活质量等终点再进一步确认疗效。仅用替代终点是不够的。

FDA发言人在回应时称，加速批准计划只批准获益/风险比较高的药物（言下之意是：这已经是最有可能尽快找到有效药物的方法了！），而且，肿瘤的疗效评价也包括无疾病进展时间（PFS）、有效率/缓解率等其他指标，并不只是生存期（OS）。

【参考文献】

● An Overview of Cancer Drugs Approved by the US Food and Drug Administration Based on the Surrogate End Point of Response Rate

● Assessment of the Clinical Benefit of Cancer Drugs Receiving Accelerated Approval

作者：广东省肺癌研究所杨学宁

校对：吴子悦 2019-07-28