2019-05-31
FDA1992年启动的加速批准计划(Accelerated Approval Program)给予药物批准“绿色通道”,以使那些有潜在治疗疗效但目前无有效药物的疾病。批准的标准基于替代终点(Surrogate endpoint)。替代终点指在临床研究中显示有一定效果,但无法保证是否真正有效,在癌症药物中,一般是以肿瘤是否有缩小作为评判标准。
按照FDA的加速批准计划,只要达到替代终点的药物即可能进入“绿色通道”,从而不做I,II,III期临床试验就可以上市。这好象是一个药厂、研发机构、医院、病人共赢的局面,连特朗普都似乎很赞赏的样子呢!
然而,JAMA Internal Medicine发表的文章分析显示,在1992起到2017年的25年中,通过快速审批的93种癌症药物里,只有19种(20.4%)在临床治疗中被证明最终有效(延长了病人的生存时间)。而绝大多数药物在临床中都没有达到预想的效果(例如只是暂时缩小了病人的肿瘤)。
作者建议对于获得加速批准计划的药物应该及时应用临床终点,如生存,生活质量等终点再进一步确认疗效。仅用替代终点是不够的。
FDA发言人在回应时称,加速批准计划只批准获益/风险比较高的药物(言下之意是:这已经是最有可能尽快找到有效药物的方法了!),而且,肿瘤的疗效评价也包括无疾病进展时间(PFS)、有效率/缓解率等其他指标,并不只是生存期(OS)。
【参考文献】
● Assessment of the Clinical Benefit of Cancer Drugs Receiving Accelerated Approval
作者:广东省肺癌研究所 杨学宁
校对:吴子悦 2019-07-28
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